გინგომ დაიქირავა ბიოფარმას ახალი ხელმძღვანელი გენისა და უჯრედული თერაპიის ბაზრის დასარღვევად

უჯრედული და გენური თერაპია შეიძლება იყოს ამ საუკუნის ყველაზე მოსალოდნელი გამოგონება. ბევრი ადამიანისთვის ეს მიღწევები საკმარისად სწრაფად ვერ მოხერხდება: უჯრედულმა თერაპიამ შეიძლება შესთავაზოს იმედი სწრაფად პროგრესირებადი კიბოთი დაავადებული ადამიანებისთვის, განკურნოს გენეტიკური დაავადებები, როგორიცაა ნამგლისებრუჯრედოვანი ანემია და, შესაძლოა, ისეთი საერთო მდგომარეობის მკურნალობაც კი, როგორიცაა გულის დაავადება და დიაბეტი. თუმცა, პროგრესი ნელია და ერთი მკურნალობის ღირებულება შეიძლება მიაღწიოს $ 3.5 მილიონი, რაც მათ მიუწვდომელს ხდის პაციენტების უმეტესობისთვის. მე ვესაუბრე ბეჰზად მაჰდავის, Biopharma Manufacturing & Life Sciences Tools-ის ახალ ხელმძღვანელს Ginkgo Bioworks-ში, რომელიც მოხსენებას გამოთქვამს SynBioBeta 2023გლობალური სინთეზური ბიოლოგიის კონფერენცია, რათა გავიგოთ, რა უნდა გაკეთდეს იმისათვის, რომ ეს სიცოცხლის გადამრჩენი თერაპიები უფრო ხელმისაწვდომი გახდეს.

ფარმაცევტული მედიკამენტების განვითარების ტრადიციული მოდელი ნაწილობრივ არის დამნაშავე მაღალი ფასის გამო. ინდუსტრია მკაცრად რეგულირდება, ამიტომ ნებისმიერი ცვლილების განხორციელებას დიდი დრო სჭირდება და მოითხოვს უამრავ წინასწარ ინვესტიციას. ინოვაციებმა შეიძლება დაზოგონ ფული გრძელვადიან პერსპექტივაში, მაგრამ ახალი ტექნოლოგიების გამოყენება გარკვეულ რისკებს შეიცავს და ძნელია იმის ცოდნა, თუ რამდენად სარგებლის მოტანა შეუძლიათ მათ. სწორედ ამიტომ ფარმაცევტული კომპანიების უმეტესობა ყურადღებას ამახვილებს პროცესის და ოპერაციული გაუმჯობესებაზე, რამაც შეიძლება გაზარდოს ეფექტურობა 10-20%-ით. მაგრამ უჯრედული და გენური თერაპიის მკურნალობის უფრო ხელმისაწვდომად გახდომა მოითხოვს ნახტომის წინსვლას ბიოლოგიის მხრივ, რათა შეამცირონ ფასი სიდიდის მიხედვით: „გაუმჯობესებები წარმოების მხარეს მხოლოდ ზღვრულ მოგებას მოაქვს“, ამბობს მაჰდავი. ”ჩვენ უნდა დავუბრუნდეთ ბიოლოგიას და უკეთ გავიგოთ, თუ როგორ მუშაობს იგი. ამაში სინთეზური ბიოლოგია გვეხმარება“.

გინკოს ბიო სამუშაოები გაითქვა სახელი, როგორც სინთეზური ბიოლოგიის პლატფორმა, რომელიც ეხმარება მათ კლიენტებს შეიმუშაონ ბიოლოგიურად დაფუძნებული პროდუქტები ინჟინერიული ორგანიზმების გამოყენებით. Ginkgo თანამშრომლობს კომპანიებთან, რომლებიც მოიცავს ბაზრების ფართო სპექტრს არომატები და სუნამოები to საკვები საღებავები, კულტივირებული კანაბინოიდები, კანის მოვლის ინგრედიენტები, მასალები, და მეტი. მაგრამ სინთეზურ ბიოლოგიის კომპანიას არ სურს მხოლოდ ინგრედიენტებით შემოიფარგლოს. გინკგომ გააფართოვა თავისი პლატფორმა ბიოთერაპიულ უზარმაზარ სივრცეში, შესაბამისად, მაჰდავის დანიშვნა. მაჰდავი მოდის გინგოში ახალი თერაპიის კომერციალიზაციის შთამბეჭდავი ჩანაწერით. სულ ახლახან, ის იყო Catalent Pharma Solutions-ში Global Open Innovation-ის ვიცე-პრეზიდენტი და მანამდე შვეიცარიული მწარმოებლის Lonza-ში სტრატეგიული ინოვაციების ვიცე-პრემიერი თითქმის 14 წლის განმავლობაში. ახლა მაჰდავი ხედავს უამრავ პოტენციალს, რომ მოახდინოს რევოლუცია ინდუსტრიაში ბიოფარმასა და სინთეზური ბიოლოგიის შერწყმის გზით. „ფარმას აქვს ჩამოყალიბებული მოდელი – და ის კარგად მუშაობს. მაგრამ რეალური გაუმჯობესება ბიოლოგიის მხრივ უნდა მოხდეს“, - ფიქრობს მაჰდავი. ”ეს მოითხოვს ბიოლოგიის უკეთ გააზრებას და უჯრედული ინჟინერიის უფრო მაღალი გამტარუნარიანობის მეთოდებს.”

Ginkgo-ს პლატფორმა არის სრულფასოვანი გადაწყვეტა თერაპიული უჯრედების ინჟინერიისთვის. მათი მრავალსართულიანი ლაბორატორიული სივრცეები - ე.წ.სამსხმელო მასალები” – არის Ginkgo-ს ბიოლოგიური ქარხნები, რომლებიც აღჭურვილია რობოტებითა და უახლესი ინსტრუმენტებით, რომლებიც უზრუნველყოფს მაღალი გამტარუნარიანობის უჯრედების ინჟინერიას. ეს ნიშნავს, რომ გინგოს შეუძლია ასობით ათასი უჯრედისა და მოლეკულური ნაერთების სკრინინგის ჩატარება, რათა დაადგინოს წამლების ყველაზე პერსპექტიული კანდიდატები. ასევე ყველაზე ეფექტური წარმოება მასშტაბით. მაგალითად, ალდევრონთან პარტნიორობით, გინკგომ შეძლო გაეზარდა თავისი გამომუშავება 10-ჯერ უჯრედული ინჟინერიისა და ბიოლოგიური პროცესის გაუმჯობესების გამოყენებით. „ეს ნიშნავს, რომ თუ გსურთ აშენოთ ქარხანა [ამ პროდუქტისთვის], შეგიძლიათ ააშენოთ 10-ჯერ პატარა ქარხანა, მხოლოდ ბიოლოგიის გაუმჯობესებით“, ამბობს მაჰდავი.

Ginkgo-მ უკვე აჩვენა საწყისი წარმატება თავისი პლატფორმით. COVID-19 პანდემიის დროს გინგომ შექმნა საზოგადოებრივი ჯანმრთელობის ინიციატივა, კონცენტრული გინგოს მიერ, რომელმაც უზრუნველყო სატესტო სერვისები, რათა დაეხმარა გაჩენილი ინფექციის ცხელ წერტილების თვალყურის დევნებას. ვაქცინის განვითარების მხრივ, გინკო მუშაობდა მოდერნასთან სწრაფად აღმოაჩინოს mRNA ვაქცინების წარმოების ოპტიმალური პროცესები. COVID-19-ის მიღმა, Ginkgo-მ ახლახან გამოაცხადა სხვა ბიოფარმასთან პარტნიორობა ოპტივა, სელექტა და Merck, ასევე შეძენა Circularis, საკუთრებაში არსებული რნმ-ის სკრინინგის პლატფორმა.

მაჰდავის მუშაობის ძირითადი აქცენტი არის უჯრედული და გენური თერაპიის პოტენციურად სამკურნალო (და უაღრესად მომგებიანი) სფერო. ერთ-ერთი პირველი უჯრედული თერაპია, რომელმაც მიიღო FDA-ს დამტკიცება, იყო CAR T უჯრედების თერაპია ლეიკემიის, ლიმფომისა და მიელომისთვის. ამ გარღვევის მკურნალობისას, პაციენტის იმუნური უჯრედები აღებულია საკუთარი სისხლიდან და იცვლება ლაბორატორიაში რეცეპტორის დამატებით, რომელსაც შეუძლია კიბოს უჯრედების მიზანმიმართვა და განადგურება. ეს მოითხოვს ცოცხალ უჯრედებში ზუსტი გენეტიკური ცვლილებების განხორციელებას, რაც არც ისე ადვილია. ამიტომ CAR T მკურნალობა საშუალოდ ღირს, 700,000-დან 1 მილიონ დოლარამდედა დღეს ხარჯების უმეტესი ნაწილი მოდის ამ შეცვლილი CAR T უჯრედების წარმოებაზე. ჩვენ გრძელი გზა გავიარეთ უჯრედების ინჟინერიის შესაძლებლობებში. თუმცა ფიჭური არქიტექტურა მაინც შავი ყუთია, რაც ამ ახალი მოდალობების აშენებას ასე რთულს ხდის.

ამჟამად მიმდინარეობს 1,000-ზე მეტი უჯრედული და გენური თერაპიის კლინიკური კვლევები რეგისტრირებულია ClinicalTrials.gov-ზე, მაგრამ დღემდე მხოლოდ 14 არის დამტკიცებული. ამ ტესტების უმრავლესობა ჯერ კიდევ 1 ან 2 ფაზაშია, რაც ნიშნავს, რომ ისინი ჯერ კიდევ შორს არიან კომერციალიზაციისგან. იმის გათვალისწინებით, თუ რამდენად დაბალია FDA-ს დამტკიცების მილსადენის წარმატების მაჩვენებელი, ეს პოტენციური სამკურნალო საშუალებები სავარაუდოდ ვერასოდეს გამოვა ბაზარზე. სწორედ ამიტომაა, რომ ადრეულ ეტაპებზე ინვესტიცია საუკეთესო შესაძლო მიზნების აღმოსაჩენად იმდენად მნიშვნელოვანია წარმატებული თერაპიის შემუშავებისთვის: „ჩვენ ორიენტირებული ვართ ოპტიმალური გზით წარმოებაზე, მაგრამ არა ყველაზე ოპტიმალური წამლის წარმოებაზე“, - ამბობს მაჰდავი. სინთეზური ბიოლოგიის ხელსაწყოები და სამუშაო ნაკადები შექმნილია ბიოლოგიის სირთულის მართვისთვის, ზრდის წარმატების შანსებს, როდესაც საქმე ეხება უჯრედებზე დაფუძნებული თერაპიების შემუშავებას, რომლებიც მუშაობს.

ბიოლოგიის ინჟინერიისთვის მაღალი გამტარუნარიანობის ინსტრუმენტებში მნიშვნელოვანი წინსვლა მოხდა, რამაც შეიძლება შეამციროს ახალი უჯრედული და გენური თერაპიის შემუშავების ღირებულება და ვადები. გინგომ აჩვენა, რომ მათ შეუძლიათ ირგვლივ აშენება 10,000 CAR T უჯრედების ბიბლიოთეკა და ნახეთ, რომელია ყველაზე პერსპექტიული კანდიდატები. მაგალითად, მათ აღმოაჩინეს უჯრედების ქვეჯგუფი, რომლებიც ბევრად უფრო მდგრადია ამოწურვის მიმართ და შეიძლება გამოყენებულ იქნას განვითარებისთვის. მყარი სიმსივნეების მკურნალობა. მაღალი გამტარუნარიანობის უჯრედების ინჟინერიით ბიოინფორმატიკასთან ერთად სარგებლობამ შეიძლება გააუმჯობესოს კარში დარტყმების რაოდენობა ყოველი ახალი სამიზნისთვის: „ათი წლის წინ იმის თქმა, რომ „ვაპირებ 10,000 CAR T კონსტრუქციას შევხედო“ ოცნება იყო. , მაგრამ დღეს თუნდაც 1 მილიონი კონსტრუქციის ნახვა არ არის დაბრკოლება“, - განაცხადა მაჰდავიმ.

ბიოფარმა კომპანიებისთვის, ამ ტიპის მაღალი გამტარუნარიანობის მასშტაბი გაცილებით რთულია განხორციელდეს უახლეს ტექნოლოგიებში დიდი ინვესტიციის გარეშე მათი მთელი R&D ინფრასტრუქტურის განახლებისთვის. სწორედ ამიტომ, სინთეზური ბიოლოგიის კომპანიებთან პარტნიორობამ, რომლებსაც აქვთ სპეციფიური გამოცდილება ამ სფეროში, შეიძლება მნიშვნელოვანი დანაზოგი მოუტანოს ბიოფარმას. ”საბოლოო ჯამში, საქმე ეხება იმას, თუ როგორ მიიღებთ ოპტიმალურ პროდუქტს და წარმოების ოპტიმალურ პირობებს უმოკლეს დროში - და ეს არის ის, რაც Ginkgo-ს მოაქვს ბიოფარმაში,” - თქვა ბეჰზადმა. ის ითვალისწინებს, რომ სინთეზურმა ბიოლოგიამ შეიძლება სისტემატური გზით შეაფერხოს ბიოფარმას წამლების განვითარების მილსადენი და დაეხმაროს ადამიანებისთვის სიცოცხლის გადარჩენის თერაპიების ბევრად უფრო სწრაფად მიწოდებას.

დიდი მადლობა, რომ კატია ტარასავა ამ სტატიის დამატებითი კვლევისა და მოხსენებისთვის. მე ვარ SynBioBeta-ს დამფუძნებელი და ზოგიერთი კომპანია, რომლებზეც ვწერ, მათ შორის Ginkgo Bioworks, არიან სპონსორები. კონფერენცია SynBioBeta მდე ყოველკვირეული დაიჯესტი.