SRPT მარაგი იზრდება გენური თერაპიის პოტენციური დაჩქარებული დამტკიცების შესახებ

სურსათისა და წამლების ადმინისტრაციამ ორშაბათს განაცხადა, რომ ის სწრაფ მიმოხილვას განახორციელებს Sarepta თერაპიული'(SRPT) კუნთოვანი დისტროფიის გენური თერაპია და SRPT მარაგი გაიზარდა.

X

სარეპტამ შეიტანა დასამტკიცებლად გენური თერაპიის სამი კლინიკური კვლევის საფუძველზე, SRP-9001. მაგრამ ერთი კვლევა, სახელწოდებით Embark, ჯერ კიდევ მიმდინარეობს, რომლის შედეგებიც მოსალოდნელია 2023 წლის ბოლომდე. FDA მიიღებს დამტკიცების გადაწყვეტილებას ამ შედეგების წინ მაისში. ეს ნიშნავს, რომ Sarepta-ს შეუძლია წამლის ადრე გამოშვება, სანამ საბოლოო შედეგებს მიიღებს, პროცესის მეშვეობით, რომელიც ცნობილია როგორც დაჩქარებული დამტკიცება.

”საუკეთესო შემთხვევაში, ეს დააჩქარებს 9001-ის კომერციალიზაციის დროს,” - თქვა RBC Capital Markets-ის ანალიტიკოსმა ბრაიან აბრაჰამსმა კლიენტებისთვის მოხსენებაში. დაჩქარებული დამტკიცება ყოველთვის დამოკიდებულია დამადასტურებელ კვლევაზე. ანალიტიკოსების თქმით, Embark შეიძლება გახდეს ეს.

წლის საფონდო ბირჟა დღესSRPT აქცია გაიზარდა 3.1%-ით და დასრულდა რეგულარული სესია 118.13 ნიშნულზე. სარეპტას აქცია აქვს ძლიერი შედარებითი სიძლიერის შეფასება 96-დან, რაც მას ყველა აქციების ტოპ 4%-ში აყენებს 12-თვიანი მუშაობის თვალსაზრისით. IBD ციფრული.

SRPT მარაგი: გაუმართავი გენის ჩანაცვლება

დუშენის კუნთოვანი დისტროფიის მქონე პაციენტები ატარებენ პათოლოგიურ გენს, რომელიც პასუხისმგებელია ცილის დისტროფინის წარმოებაზე. დისტროფინი არის კუნთების ჯანმრთელობისა და ფუნქციონირების გასაღები. Sarepta-ს გენური თერაპია მიზნად ისახავს შესწორებული გენის ჩასმას, რომელიც კოდირებს დისტროფინის ცილის შემცირებულ ვერსიას.

ანალიტიკოსები იმედოვნებენ, რომ FDA დანიშნავს საკონსულტაციო კომიტეტის სხდომას, რათა განიხილონ სარპტას გენური თერაპიის სარგებელი და რისკები. თუ ასეა, მრჩევლები გაუწევენ არასავალდებულო რეკომენდაციას სრულ სააგენტოს.

და მაინც, ორშაბათის ახალი ამბები „ნაწილობრივ ამცირებს რისკს Sarepta-ს, იმის გათვალისწინებით, რომ ინვესტორები ეჭვქვეშ აყენებდნენ FDA-ს შანსებს დათანხმებულიყო დაჩქარებულ ვადებზე, როდესაც Embark კვლევა ასე ახლოს იყო“, - თქვა Needham-ის ანალიტიკოსმა გილ ბლუმმა მოხსენებაში.

მას აქვს ყიდვის რეიტინგი და 158 ფასის სამიზნე SRPT აქციაზე.

მიჰყევით ალისონ გეტლინს Twitter– ზე @IBD_AGatlin.

თქვენ ასევე მოგეწონებათ:

ბიოგენი ალცჰეიმერის სიკვდილის შესახებ ცნობებს სწავლობს, სანამ აქსომი აგრძელებს სწავლის წარმატებას

IBD დღის საფონდო Catalyst Pharma მიანიშნებს შესყიდვაზე — რატომ არის დრო სრულყოფილი

როგორ გამოვიკვლიოთ ზრდის მარაგი: რატომ ამარტივებს IBD ინსტრუმენტი ტოპ აქციების ძიებას

მოიძიეთ მომგებიანი აქციები MarketSmith ნიმუშის ამოცნობისა და მორგებული ეკრანებით

ეძებთ შემდეგ Apple- ს ან Amazon- ს? დაიწყეთ ამ S&P 500 ცემის სიით