გთხოვ
19 წლის 2022 თებერვალს, FDA-ს ონკოლოგიური წამლების მრჩეველთა კომიტეტმა (ODAC) სერიოზული დარტყმა მიაყენა ჩინეთის წამლების მწარმოებლებს, რომლებიც იმედოვნებენ, რომ ჩინეთიდან მიღებული მონაცემები მისცემს მათ წვდომას აშშ-ს ბაზარზე. თითქმის ერთსულოვანი გადაწყვეტილებით, ODAC-მა რეკომენდაცია გაუწია Eli Lilly-ს და Innovent-ის PD-1 ანტისხეულის სინტილიმაბის დამტკიცებას ფილტვის კიბოში, მიუხედავად ცდის მე-3 ფაზის დადებითი მონაცემებისა, რომელშიც ჩართული იყო პაციენტები ჩინეთში.
სინტილიმაბი არის გამშვები პუნქტის ინჰიბიტორი, რომელიც აინჰიბირებს იგივე PD-(L)1 გზას, როგორც Keytruda (მარკეტში Merck), Opdivo (მარკეტში Bristol Myers Squibb) და Tecentriq (მარკეტში Roche) - ყველა მათგანი დამტკიცებულია მკურნალობისთვის. ფილტვის კიბოს. თუმცა, სინტილიმაბი არ შეადარეს არცერთ ამ წამალს მის 3 ფაზის ORIENT-11 კვლევაში. ამის ნაცვლად, იგი დაემატა ქიმიოთერაპიას და შეადარეს მხოლოდ ქიმიოთერაპიას - კვლევის დიზაინი, რომელიც არა მხოლოდ არასახარბიელო, არამედ არაეთიკურია აშშ-ში. აშშ-ში PD-(L)1 ინჰიბიტორები, როგორიცაა Keytruda, არის ფილტვის კიბოს მკურნალობის სტანდარტი. ამ საკონტროლო პუნქტის ინჰიბიტორებზე პაციენტთა წვდომაზე უარის თქმა, მათ შორის კლინიკური კვლევის საკონტროლო ჯგუფში, ჩაითვლება არასწორ პრაქტიკად.
წამლების განვითარების "მე-ტო" მოდელი ათწლეულების მანძილზე ფარმაცევტული ინდუსტრიის ფავორიტი იყო. ძალიან დიდი ხნის განმავლობაში, ფარმაცევტული კომპანიები შეუერთდნენ ბანდაგონს სხვა კომპანიის წამლის წარმატების საფუძველზე, რომელიც ადასტურებს მოქმედების ახალ მექანიზმს. ამ "me-too" პრეპარატებს აქვთ მოქმედების იდენტური პირველადი მექანიზმი, როგორც საწყისი პირველი კლასის წამალი, მაგრამ ქიმიურად საკმარისად განსხვავებულია, რათა უზრუნველყონ პატენტის დაცვა პატენტის დარღვევის გარეშე. სამწუხაროდ, მათ ასევე აქვთ მცირე პოტენციალი პირველი კლასის წამლის ეფექტურობის ან უსაფრთხოების პროფილის გასაუმჯობესებლად.
რატომ არის „მე-ტო“ ნარკოტიკების განვითარება ასე პოპულარული? ეს იძლევა შედარებით დაბალი რისკის, მაღალი მოგების მცდელობას, რაც უზრუნველყოფს, რომ რამდენიმე წამლის კომპანიას ჰქონდეს ადგილი მაგიდასთან. გარკვეული გაგებით, ფარმაცევტული კომპანიისთვის უფრო ეფექტურია რესურსების ინვესტიცია სხვა კომპანიის პატენტის გვერდის ავლით, ვიდრე პირველი კლასის წამლის კანდიდატის შემუშავებასთან დაკავშირებული კლინიკური რისკის მართვა. დღეს, უფრო და უფრო მეტი ფარმაცევტული რესურსი ეძღვნება me-too მედიკამენტების განვითარებას, რომელიც ორიენტირებულია პაციენტების დიდ პოპულაციაზე; წამლები, რომლებიც შეიძლება აგრესიულად გაიყიდოს ბაზარზე არსებული მოგების ღვეზელის ნაჭრის მოსაპოვებლად.
Dr. პაზდურმა და სინგმა FDA-დან პრობლემა აშკარად რედაქციაში ასახეს ლანცეტ ონკოლოგია:
„ბევრი ამჟამინდელი აპლიკაცია, რომელიც ეყრდნობა კლინიკურ მონაცემებს ჩინეთიდან, მსგავსია ადრე ჩატარებული მრავალრეგიონული კლინიკური კვლევებისა, რამაც გამოიწვია აშშ-ს დამტკიცება და, შესაბამისად, არ აკმაყოფილებს დაუკმაყოფილებელ საჭიროებას. ამ პრეპარატების უმეტესობა არის საკონტროლო პუნქტის ინჰიბიტორი ანტისხეულები; ჩინეთის ნარკოტიკების შეფასების ცენტრი მოჰყავს 100-ზე მეტ საკვლევ ახალ ნარკოტიკულ აპლიკაციას ამ კლასისთვის.
„მე-ტო“ მოდელის ყველაზე დიდი დამარცხებულები არიან პაციენტები, რომლებიც იშვიათად ხედავენ ერთ სარგებელს მილიარდობით დოლარიდან, რომელიც იხარჯება კოპირ-პასტის წამლების შემუშავებაზე. მიუხედავად იმისა, რომ შეიძლება გონივრულად მოელოდეს, რომ მსგავსი მოქმედების მექანიზმის მქონე მრავალი წამლის ხელმისაწვდომობა შეამცირებს წამლების ფასებს, ეს ასე არ ყოფილა. აშშ-ში საკონტროლო-გამშვები პუნქტის ინჰიბიტორით მკურნალობის ერთი წელი ღირს ~ 150,000 2014 დოლარი, მარკეტინგული კომპანიის მიუხედავად. ფაქტობრივად, დღეს Opdivo-ს ფასი უფრო მაღალია, ვიდრე მაშინ, როდესაც იგი თავდაპირველად დამტკიცდა 1 წელს, მიუხედავად იმისა, რომ მას შემდეგ დამტკიცებულია ექვსი სხვა PD-(L)XNUMX საკონტროლო პუნქტის ინჰიბიტორი.
პაციენტები სარგებლობენ მხოლოდ მაშინ, როდესაც "მე-ტო" წამლის განვითარება სცილდება მხოლოდ პირველი კლასის თერაპიის მიერ დაწესებული მოგების ღვეზელის ნაწილს და იწვევს პაციენტების პოპულაციის განვითარებას, რომლებსაც არ ემსახურება თავდაპირველად დამტკიცებული პრეპარატი. სანამ me-too პრეპარატი არ აჩვენებს კლინიკურ სარგებელს პირველი კლასის პრეპარატთან შედარებით, ის არსებითად არის წამალი „ვინ ზრუნავს“: დამტკიცებული პრეპარატი, რომელიც დაფუძნებულია ცნობილ მექანიზმზე, რომელიც არ აუმჯობესებს პაციენტის შედეგებს.
ონკოლოგიაში, არსებობს უამრავი დაუკმაყოფილებელი საჭიროების მქონე პაციენტის პოპულაცია ნაკლებად გავრცელებული კიბოთი, რომლებსაც სასოწარკვეთილი სჭირდებათ უფრო ეფექტური მკურნალობა. თუმცა, კიბოს ეს პოპულაციები შეიძლება იყოს ბევრად უფრო იშვიათი, ვიდრე ფილტვის კიბო და, შესაბამისად, არ არის ფარმაცევტული კომპანიების მაღალი პრიორიტეტი. როგორც აღინიშნა არასაჭირო ხარჯიTRACON Pharmaceuticals განსხვავებულ მიდგომას იღებს. იმის ნაცვლად, რომ შეიმუშაოს me-too პრეპარატი მითითებით, რომელსაც უკვე კარგად ემსახურება დამტკიცებული გამშვები პუნქტის ინჰიბიტორი(ებ), TRACON ავითარებს პოტენციურ საუკეთესო საკონტროლო პუნქტის ინჰიბიტორს envafolimab სარკომაში, სადაც არ არის დამტკიცებული საკონტროლო პუნქტის ინჰიბიტორი და სადაც ყველაზე ეფექტურია. "ნარკოტიკი" არის ქიმიოთერაპია, რომელიც აღმოაჩინეს 50 წელზე მეტი ხნის წინ. ენვაფოლიმაბის საუკეთესო კლასში პოტენციალი გამომდინარეობს იქიდან, რომ იგი ინიშნება ექიმის კაბინეტში კანქვეშ ოცდაათი მეორე ინექციის სახით (გრიპის აცრის მსგავსი).
ეს არის ბევრად უფრო მოსახერხებელი შეყვანის მეთოდი, ვიდრე ნახევარდღიანი ვიზიტი საინფუზიო ცენტრში, რომელიც საჭიროა ყველა ამჟამად დამტკიცებული გამშვები პუნქტის ინჰიბიტორებისთვის, რადგან ისინი შეყვანილია ინტრავენურად. შემდეგ TRACON-ის მიზანია დაამტკიცოს პირველი საკონტროლო პუნქტის ინჰიბიტორი სარკომით დაავადებულთათვის, რომელიც ასევე წარმოადგენს საუკეთესო მკურნალობას კლასში მისი მოხერხებულობის გამო, და აჩვენოს, რომ ის უფრო უსაფრთხო და ეფექტურია სარკომის ამჟამად დამტკიცებულ მკურნალობასთან შედარებით.
იმედია, FDA-ს ბოლო შეგონება Eli Lilly-სა და Innovent-ის შესახებ ჯანსაღად მიიღება ფარმაცევტული კომპანიებისგან და გადააკეთებს მათ პრიორიტეტებს, ბენეფიციარებს კი კიბოს პაციენტები წარმოადგენენ.
წყარო: https://www.forbes.com/sites/forbesbooksauthors/2022/02/23/the-fda-delivered-a-big-win-for-innovation-against-foreign-me-too-drug-makers/